Evaluering av narkotika
Alle legemidler må vurderes for effektivitet og sikkerhet før de kan forskrives til pasienter.
Den anerkjente metoden for å bekrefte hvorvidt et stoff faktisk fungerer eller ikke er en randomisert kontrollert studie (RCT).
Under en RCT, er en rekke pasienter med en bestemt sykdom rekruttert. De blir deretter tilfeldig fordelt til to (eller flere) forskjellige grupper. Hver gruppe er behandlet med et annet medikament eller medikamentdose.
Det kan være vanskelig å oppdage forskjeller mellom grupper av pasienter behandlet med forskjellige stoffer. En måte dette er håndtert på er ved å rekruttere pasienter som er så like som mulig.
Dette betyr at alle som er litt annerledes er ekskludert fra RCT, for eksempel hvis du er yngre eller eldre enn visse grenser, eller har mer enn ett problem, slik som bipolar affektiv lidelse og alkoholisme. Dette kan gjøre det vanskelig å ekstrapolere resultatene av RCT til alle pasienter.
I tillegg er et stort antall pasienter som kreves for å bekrefte forskjeller mellom stoffene.
Som en tommelfingerregel, er rundt 300 pasienter ideelt kreves i hver gruppe. Dette gjør RCT tidkrevende og svært dyrt, selv for akutt behandling av en bestemt tilstand (f.eks som varer noen få uker).
Langsiktig forebyggende studier kan kreve RCT varer i årevis for å bekrefte at et medikament hjelper folk. Resultatet av dette er at de fleste RCT er foretatt av farmasøytiske selskaper.
Drug lisenser
Forskning på bipolar affektiv lidelse henger etter som for depresjon og schizofreni.
For å få en lisens for et bestemt legemiddel, har et farmasøytisk selskap først og fremst å identifisere:
- sykdommen at stoffet vil være rettet mot, for eksempel bipolar affektiv lidelse
- den fase av sykdommen det vil være effektiv for, for eksempel akutt behandling av mani.
Når de har gjort dette, må de gjennomføre en rekke randomiserte kontrollerte studier som sammenligner:
- deres medikament mot placebo (dummy behandling)
- sine narkotika mot noen eksisterende behandling som brukes nå.
Kostnaden for disse RCT og deretter den påfølgende markedsføring av stoffet er enorm. Som et resultat, vil selskapene bare gjøre dette hvis det er tilstrekkelig overskudd til å være laget av stoffet.
Fortjenestemarginene er bare høy mens stoffet forblir dekket av patent.
Et selskap kan få konsesjon for sine narkotika for å behandle akutt mani, for eksempel. De kan deretter utrede om stoffet er effektivt for en annen sykdom eller fase av bipolar affektiv lidelse, for eksempel hallusinasjoner. Dette er kjent som en ny indikasjon.
For å få en lisens til å dekke en ny indikasjon for dette stoffet, er flere RCT nødvendig. I mellomtiden klokken tikker som deres patent som hindrer andre å gjøre stoffet renner ut. Når det bare er to eller tre år igjen på patent, det blir ikke lenger økonomisk forsvarlig å utforske nye indikasjoner for stoffet.
Ytterligere forskning kan bare gjøres med regjeringen eller veldedig støtte, som begge er svært begrenset. Dette er det eneste alternativet for narkotika for lengst ute av patent. Så hva er konsekvensene av dette?
Out-of-patent legemidler
Legemidler som litium og valproat er ikke lenger under patent og så ingen selskap vil forske på dem. Som et resultat, er det bevis som støtter deres bruk noe begrenset (særlig med natriumvalproat).
En måte rundt dette for farmasøytiske selskaper er å gjøre en annen form av stoffet som kan være patentert, for eksempel divalproatnatrium (Depakote). Det er da lønner seg økonomisk å gjøre forskning på divalproatnatrium å få en lisens, som har blitt gjort for akutt behandling av mani.
Når tatt av pasienten, både lisensierte divalproatnatrium og den ut-av-patent natriumvalproat omdannes til den samme aktive komponent, valproaic syre. Fordi den lisensierte stoffet er fortsatt under patent det er dyrere enn out-of-patent versjon.
Så bør de dyrere legemiddel brukes rett og slett fordi det er lisensiert? Dette er et vanskelig spørsmål som psykisk helsevern med begrenset budsjetter er bryting med.
Effekten på bipolar behandling
Forskning på bipolar lidelse og interesse fra den farmasøytiske industrien henger etter som for depresjon og schizofreni.
Dette betyr at mange av de behandlinger som brukes er stoffer som er lisensiert for bruk i mennesker, men ikke nødvendigvis i bipolar affektiv lidelse eller for et bestemt trinn av sykdommen.
Det er ikke det ulovlig narkotika blir brukt, men heller lisensiert narkotika for 'off-lisens indikasjoner'. Bare konsulenter kan foreskrive på denne måten.
Sikkerhet og bivirkninger
Et siste ord på sikkerhet, som er selvfølgelig det viktigste.
Gitt mangelen på bevis for bruken av mange av behandlingene i bipolar affektiv lidelse folk kan være bekymret for at vi ikke vet om stoffene er trygge. Dette er ikke tilfelle.
Vanlige bivirkninger er avdekket tidlig i livet av et nytt legemiddel.
De tilfeldig kontrollerte studier på medikamentet gi viktig informasjon om utbredelsen av bivirkninger sammenlignet med andre i dag brukes behandlinger og placebo (bivirkninger kan oppstå med dummy tabletter).
Dette betyr at hvis et stoff har en lisens for enhver tilstand, selv om dette ikke er bipolar affektiv lidelse, kan vi være trygge på vår kunnskap om felles side-effekter.
Problemet med ethvert legemiddel er at de kan være forbundet med sjeldne bivirkninger. Hvis en bivirkning skjer bare i ett i hver 100.000 pasienter behandlet med det, kan det ta år før den er oppdaget og anerkjent som knyttet til stoffet.
Ulike mekanismer er på plass for å håndtere dette problemet.
De fleste av de lisensierte legemidler som brukes off-lisens i bipolar affektiv lidelse har eksistert i lang tid (litium, natrium valproat, karbamazepin). Så vi vet om langsiktige sikkerheten og risikoen for sjeldne bivirkninger i behandlingene som vi bruker.